شکل دارویی
محلول تزریقی 1mg/ml
موارد مصرف
درمان موکوپلی ساکاریدوز VI
موکوپلی ساکاریدوز VI: یک بیماری پیش رونده است که باعث می شود بسیاری از بافت ها و اندام ها بزرگ شوند، ملتهب یا زخمی شوند و در نهایت دچار آتروفی شده و از بین بروند. در این بیماری ناهنجاری های اسکلتی نیز شایع است.
موکوپلی ساکاریدوز VI با درگیری پیش رونده اندام بافت همبند که ناشی از ذخیره مداوم سولفات درماتان در اسکلت، دریچه قلب، طحال، کبد، ریه و قرنیه است مشخص می شود. بررسی بافت های آسیب دیده وجود لیزوزوم های متورم را نشان می دهد. بیماران در بدو تولد سالم به نظر می رسند و در سال اول رشد سریعی دارند و به دنبال آن کاهش سرعت و کوتاهی قد در کودکی رخ می دهد. تشخیص معمولا دراوایل کودکی زمانی که ارگانمگالی، تیرگی قرنیه، زبان بزرگ، بیماری های تنفسی مکرر، اوتیت یا عفونت گوش میانی و سفتی مفاصل آشکار می شوند، انجام می شود. سایر علایم این بیماری عبارتند از کاهش شنوایی، عفونت های مزمن دستگاه تنفسی، آپنه خواب، فشار خون ریوی، هیدروسفالی، کوری با شروع سریع، نارسایی یا تنگی دریچه قلب.