کارگلومیک اسید

معرفی کارگلومیک اسید 

کارگلومیک اسید دارویی است که برای کاهش سطح آمونیاک خون در بیماران مبتلا به اختلالات متابولیک ارثی استفاده می‌شود. این دارو به فعال‌سازی چرخه اوره کمک می‌کند و از تجمع آمونیاک که می‌تواند سمی باشد، جلوگیری می‌کند. کارگلومیک اسید معمولاً برای نوزادان، کودکان و بزرگسالانی که نقص آنزیمی در متابولیسم آمونیاک دارند، تجویز می‌شود.

مصرف این دارو باید تحت نظر پزشک باشد و بیماران باید به طور منظم سطح آمونیاک خون خود را بررسی کنند. همچنین، توصیه می‌شود که بیماران رژیم غذایی کم پروتئین داشته باشند و در صورت بروز علائم غیرطبیعی مانند تهوع شدید، استفراغ مکرر یا تغییرات رفتاری، فوراً با پزشک مشورت کنند.

اطلاعات تخصصی

موارد مصرف کارگلومیک اسید

• هایپرآمونمی ارثی ناشی از نقص در N-acetylglutamate synthase (NAGS): کارگلومیک اسید به عنوان جایگزین برای فعال‌کننده NAGS در سیکل اوره استفاده می‌شود و به دفع آمونیاک کمک می‌کند.
• مدیریت هایپرآمونمی در اسیدوری‌های آلی (مانند اسیدوری پروپیونیک و متیل‌مالونیک): این دارو در برخی موارد برای کاهش سطح آمونیاک خون در بیماران مبتلا به اختلالات متابولیک ارثی استفاده می‌شود.
• مسمومیت با آمونیاک در نوزادان و کودکان: در مواردی که نقص‌های مادرزادی منجر به تجمع آمونیاک می‌شوند، کارگلومیک اسید می‌تواند نقش درمانی ایفا کند.
• هایپرآمونمی ناشی از اختلالات کبدی: در برخی بیماران با نارسایی حاد کبدی، این دارو به کاهش سطح آمونیاک کمک می‌کند.

مکانیسم اثر کارگلومیک اسید

• فعال‌سازی آنزیم کاربامویل فسفات سنتتاز 1 (CPS1): این دارو با جایگزینی عملکرد N-acetylglutamate، آنزیم CPS1 را فعال کرده و موجب تسریع تبدیل آمونیاک به اوره در کبد می‌شود.
• کاهش سطح آمونیاک خون: با افزایش عملکرد سیکل اوره، دفع آمونیاک از بدن تسهیل می‌شود.
• کمک به تنظیم تعادل نیتروژن بدن: از طریق افزایش تبدیل آمونیاک به اوره، سطح نیتروژن اضافی تنظیم شده و از سمیت آمونیاک جلوگیری می‌شود.
• اثرگذاری در متابولیسم اختلالات ارثی: در بیمارانی که نقص آنزیمی در مسیرهای متابولیک دارند، کارگلومیک اسید به کاهش آمونیاک کمک می‌کند.

فارماکوکینتیک کارگلومیک اسید

جذب:

• پس از مصرف خوراکی، کارگلومیک اسید به سرعت از دستگاه گوارش جذب شده و وارد جریان خون می‌شود.

توزیع:

• این دارو به طور گسترده در پلاسمای خون توزیع شده و به سلول‌های کبدی منتقل می‌شود.

متابولیسم:

• متابولیسم دقیق کارگلومیک اسید هنوز به طور کامل مشخص نشده است، اما تصور می‌شود که به طور مستقیم در فرآیندهای بیوشیمیایی سلولی استفاده شود.

دفع:

• بخش عمده‌ای از دارو بدون تغییر از طریق ادرار دفع می‌شود، اما مقداری از آن نیز ممکن است از طریق مدفوع دفع گردد.

منع مصرف کارگلومیک اسید

• حساسیت مفرط به کارگلومیک اسید: بیمارانی که سابقه واکنش‌های آلرژیک به این دارو دارند، نباید آن را مصرف کنند.
• اختلالات کبدی شدید بدون نظارت پزشکی: در بیماران مبتلا به نارسایی شدید کبدی، مصرف دارو بدون پایش دقیق سطح آمونیاک ممکن است خطرناک باشد.
• کمبود سایر آنزیم‌های مسیر اوره‌ساز (مانند OTC، CPS1، ASS1 و ASL): در برخی بیماران با نقص‌های ژنتیکی دیگر، این دارو ممکن است بی‌اثر یا حتی مضر باشد.

عوارض جانبی کارگلومیک اسید

شایع (10% یا بیشتر):

• تهوع
• استفراغ
• اسهال
• درد شکمی

کمتر شایع (1-10%):

• کاهش اشتها
• افزایش آنزیم‌های کبدی
• سردرد
• ضعف عضلانی

نادر (کمتر از 1%):

• واکنش‌های آلرژیک شدید
• تغییرات شدید در سطوح آمونیاک
• نارسایی کلیوی

تداخلات دارویی کارگلومیک اسید

• داروهای کاهش‌دهنده سطح آمونیاک (مانند لاکتولوز): احتمال افزایش اثر کاهش سطح آمونیاک.
• داروهای تأثیرگذار بر عملکرد کبد (مانند والپروات سدیم): ممکن است منجر به تغییر در اثربخشی کارگلومیک اسید شود.
• کورتیکواستروئیدها (مانند پردنیزولون): احتمال تغییر متابولیسم نیتروژن و نیاز به تنظیم دوز.
• داروهای مهارکننده آنزیم‌های متابولیک (مانند پروبنسید): احتمال تغییر دفع دارو.

هشدار ها کارگلومیک اسید

• پایش دقیق سطح آمونیاک خون: از آنجا که کاهش بیش از حد آمونیاک می‌تواند منجر به اختلالات متابولیک شود، پایش سطح آن در بیماران ضروری است.
• مصرف همزمان با رژیم غذایی کم پروتئین: برای کنترل سطح آمونیاک، باید رژیم غذایی بیمار متناسب با شرایط او تنظیم شود.
• احتمال واکنش‌های حساسیتی: بیمارانی که سابقه آلرژی دارند باید تحت نظر باشند، زیرا واکنش‌های حساسیتی به این دارو گزارش شده است.
• مصرف در دوران بارداری و شیردهی: اطلاعات کافی درباره ایمنی دارو در بارداری و شیردهی وجود ندارد، بنابراین باید با احتیاط مصرف شود.
• مانیتورینگ عملکرد کبدی و کلیوی: برای جلوگیری از عوارض احتمالی، لازم است که عملکرد کبد و کلیه بیماران در طول درمان پایش شود.

توصیه های دارویی کارگلومیک اسید

برای بیمار:

• این دارو باید دقیقاً طبق دستور پزشک مصرف شود.
• به‌همراه غذا یا بدون غذا قابل مصرف است، اما قرص‌ها باید در آب حل شوند و به صورت مایع مصرف شوند.
• اگر یک دوز را فراموش کردید، به‌محض یادآوری آن را مصرف کنید، اما اگر نزدیک به دوز بعدی است، از مصرف دوز اضافی خودداری کنید.
• در صورت بروز علائم غیرعادی مانند تهوع شدید، استفراغ مکرر، خستگی یا تغییرات رفتاری، فوراً به پزشک اطلاع دهید.
• سطح آمونیاک خون باید به‌صورت منظم بررسی شود.

برای پزشک:

• پایش سطح آمونیاک خون در طول درمان ضروری است.
• دوز دارو باید بر اساس پاسخ بیمار و سطح آمونیاک تنظیم شود.
• بیماران دارای نقص آنزیمی دیگر باید با احتیاط تحت درمان قرار گیرند.
• در نوزادان و کودکان، تجویز دارو باید با مشاوره متخصص متابولیسم انجام شود.