اطلاعات تخصصی

موارد مصرف

آل گلوکوزاید
شکل دارویی ویال تزریقی 50 میلی گرم
موارد مصرف بیماری پمپ یا کمبود آنزیم GAA
در بیماری پمپ، جهش در ژن GAA باعث کاهش یا حذف کامل این آنزیم ضروری می شود که مسئول تجزیه قند های پیچیده در بدن است. جهش در ژن GAA که به تجزیه گلیکوژن کمک می کند، سبب تجمع قند ها در اندام ها و بافت ها به ویژه در ماهیچه ها می شود و می تواند آن ها را دچار آسیب جدی بکند. بیماری پمپ یا کمبود GAA یا آنزیم اسید آلفا گلیکوزیداز می تواند سبب بروز علایمی مانند ضعف عضلانی، بزرگ شدن کبد، مشکل در تنفس، ختلال در افزایش وزن و رشد مناسب، مشکلات تغذیه ای، عفونت های دستگاه تنفسی و مشکلاتی در شنیدن باشد. 

مکانیسم اثر

گروه های کربوهیدرات روی GAA به گیرنده های مانوز 6 فسفات متصل می شوند، سپس GAA به داخل سلول منتقل می شود. در داخل سلول GAA توسط آنزیم پر.تئولایتیک شکسته می شود و منجر به افزایش آنزیم تجزیه کننده گلیکوژن می شود. از این رو قند های پیچیده تجزیه می شوند و از تجمع آن ها در اندام ها و بافت ها جلوگیری می شود.

فارماکوکینتیک

یمه عمر: 2-3 ساعت
پیک غلظت پلاسمایی: 162∓31  میکروگرم ساعت در میلی لیتر
حجم توزیع: 80-110 میلی لیتر در هر کیلوگرم
کلیرانس: 20-30 میلی لیتر بر ساعت بر کیلوگرم

منع مصرف

تداخلات دارویی مطرح نشده

عوارض جانبی

بالای 10%
تب، اسهال، راش، واکنش ها انفوزیون، استفراغ، سرفه، درماتیت پوشکی، پنومونی، اوتیت مدیا یا عفونت گوش، URI، کاهش اشباع اکسیژن خون، گاستروانتریت، فارنژیت، دیسترس تنفسی، نارسایی تنفسی، کم خونی، کاندیدیاز دهانی، عفونت مرتبط با کاتتر، GERD، درد بعد از عمل، برونشیت، یبوست، نازوفارنژیت، تاکی کاردی، تاکی پنه، برادی کاردی، گر گرفتگی، کهیر، 
فرکانس تعریف نشده
برونکواسپاسم، تاری دید، درد شکمی، تحریک پذیری، سیانوز، تنگی نفس، اریتم یا قرمزی صورت، بی خوابی، رنگ پریدگی، بی قراری، لرزش، سرگیجه، بیماری عروق کرونر، هیپوکالمی، ورم ملتحمه

هشدار ها

Black box warning
آنافیلاکسی و حساسیت شدید
واکنس های آنافیلاکتیک تحدید کننده زندگی و واکنش های حساسیت شدید بعد از تزریق وریدی مشاهده شده است.
واکنش های ناشی از سیستم ایمنی که به صورت پروتئینوری، سندرم نفروتیک و ضایعات پوستی نکروزان ظاهر می شود، گزارش شده اند.
بیماران باید در حین و بعد از تجویز از تزدیک تحت نظر قرار بگیرند تا در صورت بروز حساسیت اقدامات لازم مبذول شود.
بیماران باید از علایم حساسیت های مفرط و واکنش های سیستم ایمنی آگاه باشند و از آن ها خواسته شود در صورت بروز هر علامتی سریعا به فوریت اهی پزشکی مراجعه کنند.
اختلال در عملکرد قلبی یا تنفسی
بیماران مبتلا به بیماری پمپ با شروع نوزادی با عملکرد قلبی یا تنفسی تحت خطر، ممکن است در معرض خطر تشدید حاد و جی اختلالات قلبی و یا تنفسی خود به دلیل اضافه بار مایعات باشند. عملکرد قلبی و تنفسی در این افراد نیاز به پایش مرتب دارد.